カテゴリーアーカイブ: Issue 72 - Spring 2013

ボストンで開催されたIPPFの素晴らしい2012年次総会に参加する1年前に、私は医者、研究者、仲間の健康指導者、その他の仲間と週末に集まることに興味がありませんでした。 それは何がいい?

12月の2010でPVと診断されて以来、私は素晴らしい皮膚科医の治療を受けていました。 最初の診断で怖かったのですが、十分に情報を得るためにインターネットで十分に読んでいました。 私は科学者ではなく、作家です。率直に言えば、タンパク質やB細胞が私の脳を驚かせました。 私は本当に体内で起こっていたことを理解する必要がありましたか? 私の医者がやった、それは十分だった。

私が欲しかったのは、その厄介な痛みがなくても、私の人生についてのことでした。 だから私は薬を飲んで研究室に行き、私の状態が治まるのを待った。
それだけでは解決しなかった。
私はひどく燃え上がった。 明らかに、私が実現した以上に多くのことが起こっていました。 私が慢性疾患であったという事実を受け入れるべき時が来ました。慢性疾患は、科学者が解明している初期の段階でした。 私が長い間、天疱瘡で生きる方法を学ぶつもりなら、私は標準的な道具が必要でした:

•医師とより良くコミュニケーションするための免疫システムに関する基礎知識
•医学界とのつながりで、研究者がすでに知っていることや現在の研究がどこに向いているのかを把握し始める
•食事、睡眠、ストレスが私にどのような影響を与えるかをよりよく理解するために、他の人と経験を共有
•継続的なサポートのためのコミュニティ
ボストンでの会議についての発表はそれを約束したので、私は自分自身にサインした。 私の娘、ゾーイは私に同行しました。 科学を背景にして、ゾーイは素晴らしい企業とサポートだけでなく、分子生物学の翻訳をしました。 ハンディ!

私たちが週末にチェックインしたとき、我々はIPPFスタッフによって暖かく歓迎された。 金曜日の夕方のレセプションは、新しい友人を作り、週末のプレゼンターの何人かがカジュアルな環境に近づくのを知るのに適した設定で、患者、家族、医師の心地よい仲間でした。
土曜日のワークショップでは、天疱瘡と類天疱瘡に関連するトピック、その診断、および医師が治療レジームを処方する際に選択する選択肢について説明しました。 私の好きな話は、先駆者であるDr. Pemphigus Before Prednisoneの博士Sam Moschellaが率いるものでした。彼はトウモロコシ澱粉浴とcarbosoneと呼ばれる砒素誘導体で治療しました。 彼の話を聞いて、病気の重力と複雑さが家に帰った。

天疱瘡治療の実際の変化を示しているB細胞標的薬であるリツキシマブについて、多くの話がありました。 これは私がリツキサン(Rituxan)(登録商標)治療をちょうどやったので、特に重要でした。 小さなブレークアウトグループの1つで、私はAnimesh Sinha博士の遺伝学研究を学びました。 また、歯科医のVikki Noonan博士は、口腔衛生に関するヒントを教えてくれました。

週末の最高の部分の1つは新しい友達を作ることでした。 ジョーと私は土曜日の夜のガラディナーでカナダとその娘の女性と一緒に座って、私たちの人生と多くの笑いを分かち合う素晴らしい時間を過ごしました。
ああ、おいしい食べ物とイベントスポンサーの寛大さは比較できなかった!
IPPFと週末に何ができますか? それは教育、歓待、そしてインスピレーションを与えることができます。 それは、IPPFのモットー "共通の希望、珍しい絆"の真実を生き生きとさせることができます。 要するに、週末はたくさんの良いことをすることができます!
今年もサンフランシスコで戻ってきます。 そこであなたに会えたらいいですね。

July 10、2012 - 私はこの年月日を覚えています。「あなたは天疱瘡があります。」これは私には何の意味もありませんでした。 私はインターネット検索を行い、ショックを受けました。 それはひどく見えた。 私はこれが起こっていたとは信じられませんでした!

私は通常の食生活を食べることができず、口、喉、鼻の広い領域が冒されました。 私はプロのクラリネット奏者ですので、これは悪いニュースでした。 その影響を認識した私のコンサルタントは、口内洗浄から全身投薬への治療を強化しました。 強力な薬の高レベルの見通しは恐怖で私を満たした。

私はIPPFのWebページを見つけて、Peer Health Coachに連絡しました。 私はすぐシャロン・ヒッキーと連絡を取りました。 彼女は忍耐強く私の話を聞いて、さまざまな治療オプションを説明する情報を送った。 私の皮膚科医が同様の計画を提案したときはとても安心でした。 シャロンが私のコンサルタントであるロンドンのガイ病院のリチャード・グローブス博士が免疫芽球病の分野で高い評価を受けていると言いました。

私の病気が強さと範囲で進歩していたため、治療は間に合うようになりました。 私の背中と頭皮に病変が生じました。 私の口の傷口は悲惨で痛いものでしたが、すべての時間が私のキャリアと職業を傷つけました。 私は、病気そのものよりもずっと悪い、投薬の初期の日を見つけました。 今、治療に数ヶ月、私は利点を参照してください! 私は再びさまざまな食べ物を食べることができ、最近私の最初のコンサートをしました。

IPPFピア・ヘルス・コーチ・プログラムは素晴らしかったです! しばらくの間、私は未知の未来がないと感じました。 しかし、シャロンは安心感と情報を提供してくれています。 彼女の純粋な喜びと人生に対する喜びは大きな励みになり、その点を超えて私を助けました。 シャロンはこれをすべて視点に入れ、私の人生を完全に支配しないように学びながら病気の深刻さを受け入れることができました。

私はシャロンが彼女がイングランドに来ると発表し、私たちは会うべきだと驚いた。 以前は天疱瘡の人に会ったことがなかった。 シャロンは音楽を楽しんでいますので、私はクラリネット、サックス、レコーダーを教えるロンドンのセントポール大聖堂でアドベントのサービスに出席しました。 このサービスは美しく、劇的で、合唱団は素敵に歌いました。 暗闇から光への旅(暗闇に大聖堂を突き落とすことによって表される)は、希望の強力な象徴です。 シャロン、彼女の家族、友人を学校の牧師であるマイケル・マイケルに紹介することはとても楽しいことでした。 それは私の人生の2つの部分を予期せず幸せな方法で一緒に持ってきました。
私は多くの点で幸運です。 私はすぐに診断されました。 進行が遅い軽度の病気がある。 非常に有能な皮膚科医から治療を受ける。 癒しをよくする。 私は天疱瘡を越えてよりバランスのとれた生活を見始めています。 このバランス感覚と落ち着き感は、この病気の他の人々の寛大さから生まれました。 Pemphigus Vulgaris NetworkのSiri Lowe、Facebook Pemphigus Vulgarisの多くの人たちが絶え間ないサポートをしてくれました。 IPPFウェブサイトは信頼できる情報源を私に提供してくれました。 IPPFピア・ヘルス・コーチ・プログラム(シャロン)は、私の人生に安心感をもたらしました。 私は本当にありがとうございました。私はあなたに感謝の言葉を言うためにシャロンを直接会う機会がありました!

数週間前、私はAnne Pariser博士(米FDA新薬、希少疾患プログラム)とGayatri Rao博士(米国FDA孤児産品開発局)にインタビューする機会を得ました。 彼らの部署の役割、孤児麻薬開発、薬の再利用、IPPFとメンバーが何を手助けすることができるのかを話しました。

BADRI RENGARAJAN:あなたはFDAのオーファン製品開発局で働いています。 Officeの任務は何ですか?FDAの残りの部分との関係は何ですか?

FDA:Officeは30年前に作られました。 当時、希少疾患のための製品の開発にはほとんど焦点が当てられていなかった。 同事務所の主な任務は、希少疾患のための製品の開発を促進することです。 孤児ドラッグ法が成立する以前は、希少疾病のための製品を開発するための十分なインセンティブはなかった。 孤児ドラッグ法は、指定および助成プログラムを含むこれらのインセンティブを提供するために作成されました。 当社オフィスではこれらのプログラムを管理しています。 我々は、マーケティング・アプリケーション(すなわち、医薬品を販売する承認を求めるアプリケーション)をレビューするFDAの見直し部門にはいないが、我々はそれらと密接に協力する。
FDA:早い段階で企業と取り組んでいます。 孤児の指定のために製品をレビューします。 デバイスのための特定の指定プログラムがあります。 また、希少疾病や小児科の研究を奨励するための2つの助成金プログラム、Orphan Products Grants ProgramとPediatric Devices Consortia Grants Programがあります。 希少疾病は内外に焦点を当てているため、指定および助成プログラムを管理することに加えて、私たちはまた、エージェンシーのさまざまな部分の間でクロスカット機能を果たします。 私たちは協力を奨励します。

FDA:さらに、希少疾患の患者のための最初の停止となることが多い。

BR:収入機会が魅力的ではない(小規模市場のために)製薬会社が孤児や希少疾患の薬を開発しないというのはよく知っているようです。 共通の知恵は正しいですか? なぜ、なぜそうではないのですか?
FDA:この知恵は時間とともに進化してきました。 孤児ドラッグ法が最初に渡されたとき、これが当てはまりました。 法が最初に通過した後でさえ、私たちは多くの指定が来ることは見ませんでした。 しかし、これは時間の経過とともに変化しました。

トライアルコストが上昇しており、排他性が良いインセンティブになっています。 最近の企業では、通常、投資収益が見られます。 希少疾患領域は、小さなバイオテクノロジー企業だけでなく、大手製薬企業にとっても、より魅力的な空間になりつつあります。
BR:FDAは、製薬会社が孤児/稀少疾患の製品を開発するのを容易にするか、またはより魅力的にしましたか?

FDA:孤児の指定を受けた企業は、臨床試験費用の税額控除を受ける(最大50%)。 あなたの製品が特定のまれな疾患の表示(すなわち、認可された使用)のために最初に承認された場合、あなたは7年のマーケティング独占権を得ます。

rphan指定は、FDAの使用料($ 1.9M)を免除することもできます。これは、FDAへのマーケティング申請を提出する企業が通常支払う必要がある料金です。

BR:オーファンドラッグの承認要件はどう違うのですか?
FDA:米国で承認されるには、すべての薬物が有効性と安全性の実質的な証拠を示す必要があります。これは、通常、少なくとも1つの適切かつ十分に管理された臨床試験の実施を通じて行われます。 すべての薬剤がPhase 1、Phase 2、およびPhase 3の2つの試験を通過する必要はありません。 これはしばしば一般的な疾患の場合ですが、各開発プログラムは異なり、まれな疾患開発プログラムにはかなりの柔軟性が示されています。 FDAは柔軟性と科学的判断を行うことができます。 有効性と安全性の実質的な証拠を示すことができる希少疾患の臨床開発プログラムの設計についてFDAと緊密に協力することが重要です。

FDA:大部分(約3分の2)の孤児用医薬品は、適切かつ十分に管理された臨床試験および支持的情報に基づいて承認されています。 有効性と安全性の実質的な証拠を構成するものは、研究されている病気や人口、薬、その他の要因に関して知られているものに依存します。
BR:超孤児性疾患を目的とした医薬品の要件はそれほど厳しくないのですか?

FDA:「超孤児性疾患」の公用語はありません。 すべてが珍しい(孤児とも呼ばれる)病気です。 米国では、孤児病は米国で200,000未満の罹患率を有するものとして法律で定義されています。ほとんどの稀少疾患は低罹患率(10,000-20,000患者以下)です。 認可されたほとんどの製品は、罹患率の低い疾患用です。

BR:孤児/珍しい薬の要件は他国でも同じですか? (例えば、ヨーロッパと日本)もしそうでなければ、主要な違いは何ですか?
FDA:これは当局の権限外です。 規制要件は完全に調和していません。 ほとんどの場合、FDAおよび欧州医薬品庁(EMA)などのハーモナイゼーション(ICH)規制当局の他の国際会議では、孤児薬の承認申請と孤児の指定に同意しています。 多くのプログラムは多国籍企業であり、他の国の当局とかなり協力しています。

BR:規制上の観点から、すべての孤児/稀少疾患は同じですか? そうでない場合、異なるカテゴリは何ですか?

FDA:7,000の珍しい病気があります。 彼らは異なる年齢層に影響を与え、幅広く変化する症状を示し、異なる疾患の重症度などを示します。彼らはモノリシックなような希少疾患について話しますが、それらは非常に多様です。 孤児の指定について考えるとき、病気を理解することは非常に重要です(例えば、1つの病気か2つの病気ですか?)。私たちは、共通の病気のサブセットについても孤児の指定をします。
FDA:まれな疾患では、研究の機会が限られているため、実現可能なことを理解する必要がありますが、疾患、薬物、および介入の期待される影響に関するその他の要素は非常に重要です。 臨床研究の一般原則はなお適用されます。
FDA:レビューのためにFDAに来る製品候補は、疾患または治療領域によってレビュー部門に送られます。 例えば、皮膚疾患のための薬物は、一般に、皮膚科および歯科製品部門(DDDP)によってレビューされるであろう。

BR:天疱瘡と類天疱瘡は規制上の観点から、他の孤児性疾患と異なるのですか?
FDA:孤児指定データベースを検索しました。 我々は、天疱瘡のための多くの孤児の指定を見ていません。 最終的に、同じ基本的な規制、科学、臨床研究の原則が、天疱瘡の薬物開発に他の疾患と同様に適用されるだろう。 しかし、天疱瘡のための薬剤の臨床開発のための具体的な考察は、レビュー部門と議論されるべきである。
BR:天疱瘡や類天疱瘡のような超孤児性疾患の場合、裁判に登録するのに十分な患者がいないとどうなりますか? 例えば、人々は試験に参加するにはあまりにも虚弱かもしれないし、学術医療センターのような臨床試験サイトに十分に近く住んでいないかもしれない。

FDA:これらの疾患のほとんどは、低有病率です。 ほとんどの稀少疾患は重篤な疾患であり、多くの患者は非常に病気で医学的に脆弱である。 これは柔軟性の概念が生まれる場所です。希少疾患のための薬物開発のアプローチにはかなりの多様性があります。 例えば、3分の2の状況では、適切かつ十分に管理された(A&WC)試験または別の非従来の試験設計が行われます。 対照的に、最も一般的な疾患では、通常2回のA&WC試験が行われます。 いくつかの病気のための異常な症例では、症例シリーズが提出される。 8の人々の臨床研究が薬物の承認を支持する医薬品開発プログラムの例があります。 重要なことは早期にFDAと協力して話し合うことと、良い試験設計に着手することです。 これにより、私たちはしばしばかなり成功することができます。

BR:FDAは特定の用途または「適応症」のために医薬品を承認していますが、医師は承認されていない用途向けの医薬品を処方することができます。 例えば、リツキシマブは、いくつかの用途(例えばリウマチ性関節炎、ある種のリンパ腫)で認可されているが、天疱瘡では承認されていないが、一部の医師はこれを用いて天疱瘡を治療する。 これはどのように可能ですか?

FDA:薬は常に開業医によって処方されています。 薬の選択は医学の実践によって支配される。 FDAは臨床実務を規制していない。 医師が患者について何を知っているかに基づいて、その患者の最善の利益を得る。

FDA:医薬品がラベル上にあるのかオフラベルであるのかは、払い戻しに影響を及ぼします。

BR:リツキシマブ™が天疱瘡の試験で研究された場合、天疱瘡での使用が承認された方が早いでしょうか?

FDA:それは複雑な質問です。 あなたは薬を再処分しています。 ヒトにあらかじめ使用されていない新薬をお持ちの場合は、毒物学やその他の前臨床作業が必要な長い道のりがあります。 再利用された薬では、すでに早期治療を完了している可能性があります。 その後、2フェーズと3フェーズで右にジャンプすることができますが、状況によって異なります。 試験設計を検討するには、関連するFDAレビュー部門に連絡する必要があります。 リツキシマブが天疱瘡または類天疱瘡で研究された場合、それは孤児薬の指定および排他性を含むすべてのインセンティブの対象となる可能性がある。

BR:オフラベル使用が可能である場合、天疱瘡のような新たな病気の徴候において既に承認された薬剤の試験を行う有用性は何ですか?
FDA:あるグループの人々の結果を意図的に測定しているのであれば(単一の患者に薬を処方するのではなく)、それはより多くの研究状況になり、研究用の新薬のアプリケーションの下で実施することを検討する必要があります。治験業務を行うための承認。
BR:患者の組織は薬物の開発を支援し加速させるために何ができますか?
FDA:あなたはたくさんのことができます。 まれな疾患の場合、最大の問題の1つは、患者がまばらに分散していることです。 治験を登録することは難しいかもしれません。 自然史を記述することは非常に重要であり、患者組織がここで助けてくれるでしょう。 また、多くの医師は、この疾患の患者を治療するための訓練を受けていない可能性があります。 患者グループはレジストリを開始することができます(疾患のタイプ、地理的位置など)。 一部の組織では治療センターが開始されているため、治療が利用できるようになると、専門知識とベストプラクティスが1つのサイトに配置されます。

BR:患者組織が最もインパクトのある医薬品開発と規制プロセスの特定の段階はありますか?

FDA:すべての段階。 早期に、研究レジストリ、卓越したセンター、臨床エンドポイントの確立を図ろうとするのが役に立ちます。 ゆっくりと試験的に登録すれば、患者組織はこの状況を回避することができます。 患者グループはすべての方法を助けることができます。
BR:FDAの審査および承認プロセスを支援するために患者擁護団体ができることは何か?
FDA:FDAには患者代表プログラムがあります。 このプログラムを通じて、患者はFDAの諮問会議で視点を提供することができます。 スポンサー[例えば、製薬メーカー]と提携することも重要です。 スポンサーは、治験から情報を共有しても構わないが、FDAはそのようなデータを提供することはできない。

BR:私たちが知っておくべきであるワシントンDCで、特定の孤児麻薬政策の取り組みが行われていますか?
FDA:立法活動についてコメントすることは困難です。

BR:私たちが協力しなければならない特定の孤児/希少疾患の組織や団体はありますか?

FDA:経験豊富で大規模なグループは、常に小規模なグループを指導する意思があります(例えば、嚢胞性線維症グループがあなたと話し合い、アドバイスをします)。 NORDと遺伝的同盟はまた、多くの指導をしています。 遺伝的同盟にはブートキャンプがあります。 NIHのRare Diseases Researchのオフィスに連絡してください。 彼らは非常に役立つことができます。 まれな病気の日のセミナー、ウェブキャスト、およびイベントも役立ちます。

私はカナダのトロントに住み、1994のPemphigus Vulgarisと最初に診断されました。 診断を得るプロセスは、多くの患者にとって非常に典型的であった。 2人の経験豊富な医者が私の喉を覗き、お互いに囁いてPVまで囁いた。 私はその後、プレドニゾン(60 mg)の初回投与を開始しました。 私の人生では恐ろしい時でした。私は私の地域の他の患者を助けることに努めました。

まもなく私はサポートグループを設立しました。 正直言って、私はやや利己的な理由から最初にやった。 私は他の患者から学ぶことができ、快適さとサポートを提供すると思った。 5年後、私の病気は緩和されましたが、私はトロントサポートグループに関わっていました。

私たちは年に2回〜3回の会議を続け、患者、その家族、介護者に大きな価値を提供します。 私たちのサポートグループの長寿の鍵のいくつかをご紹介します。

情熱的な指導者、または地域社会の患者を本当に気遣う指導者が必要です。 あなたの地域の皮膚科医と緊密な関係が必要です。 彼らは、典型的には患者をそのグループに照会する。 十分に計画された患者中心の会議を実施する必要があります。 私たちが医師(天疱瘡または類天疱瘡に関与している人)を持つことを試みるとき、ほとんどの場合、多くの患者に関係する問題について話しています。 これには、口腔ケア、創傷ケア、瞑想、最新の研究と治療、または食事と運動が含まれます。 質問と回答を含むこれらのプレゼンテーションを1時間に制限しようとします。

2時間目に、カナダの天疱瘡と天疱瘡財団の理事会メンバーが率いるグループごとに小グループに分かれていきます。 その目的は、患者が自分の病気について話し、彼らがどのように対処しているかについての話を共有させることです。 小グループリーダーは医師ではありませんが、情報とサポートを提供します。 みんなに話してみることをお勧めします。 グループの重要な部分は、何年も会議に出席している患者とその家族で構成されています。 他のものは、典型的には新たに診断された患者である。 話す機会があり、質問することが非常に重要です。

この会議は、トロントの主要な皮膚科学センターであるサニーブルック病院で開催されます。 病院は素晴らしい会議室を私たちに提供します。 CPPFの重要な支持者の1人は、飲み物と飲み物を提供しています。 支援グループは、18年の間、トロント地域およびオンタリオ州南西部の人々に貴重なサービスを提供してきました。 私はこの支援グループと関連して非常に誇りに思っています。私は、患者がこの挑戦的な病気のグループに対処するのを助けることができてうれしいです。

英国の類天疱瘡患者は、ムーアフィールド眼科病院の臨床チュートリアルコンプレックスで、天疱瘡4月19、2013の開かれた日に出席することが推奨されています。 このイベントの目的は、以下のような類天疱瘡に関連する重大な問題がどのようなものであると考えるかを患者から見つけることです:

•天疱瘡関連の問題のための保健サービス提供に見られる欠点。
•保健サービスとその職員がどのようにして類天疱瘡患者を助けることができるか。
・どの患者が、類天疱瘡ケアの優先事項を考えるべきか。
•類天疱瘡患者の領域は、研究、診断、治療、ケアなどの焦点にすべきであると考える

参加者は、10議事録を選択して話し合うことがありますが、誰もが収容される保証はありません。 話したい人は、ダート博士にその話題についてお問い合わせください。

研究者は招待されており、10-minuteプレゼンテーションを研究分野に提供します。 研究スタッフと議論できるいくつかの科学的ポスターが展示されます。

経費は払い戻しはできませんが、ランチと軽食が提供されます。 40患者のためのスペースがあります。 出席できない人には、興味のある人のための要約が用意されています。
出席、発言、または手続のコピーについて興味がある場合は、Dr. Dartにご連絡ください。 研究看護師のエリナ・リードが支援しています。

ジョンダート教授(眼科医)
ムーアフィールド眼科病院
162シティロード、ロンドンEC1V 2PD
電話:+ 44(0)20 7566 2320 /ファックス:+ 44(0)20 7566 2019
email:j.dart@ucl.ac.uk

近年、リツキシマブは、多数の天疱瘡患者に有益であり得る、一般的に耐容性が高く有効な治療法であることが実証されている。

製薬会社は、天疱瘡のようなまれな疾患のためにこの薬剤に投資することには興味がありません。 したがって、この治療法は、科学文献がその有効性を実証しているにもかかわらず、天疱瘡患者に直接利用可能ではない。

イタリアの天疱瘡と天疱瘡協会(ANPPI)は、この治療法をイタリアの医薬品庁(AIFA)に要請し、公的病院で管理する医薬品のリストにリツキシマブを含めるよう要求した。

11月。 20、2012、AIFAがリクエストを承認しました! 648 / 96法に含まれる最新の薬物リストは、イタリア政府官報(イタリア政府記録の公式ジャーナル)に公式に掲載されており、

"法律23 December 1996、nの下で全NHS費用で投与することができる医薬品のリスト内のリツキシマブの挿入。 一般的な免疫抑制治療に反応しない重症天疱瘡患者の治療のための648。

この努力は、自己免疫性水疱性疾患の研究および臨床実務に関わる最も重要なイタリアの医師および医学者の支援と後援により可能でした。 ANPPIは、Ornella DePità博士、Giuseppe Cianchini博士、Biagio Didona博士(ローマのIstituto Dermopatico dell'Immacolata)、Camilla Vassallo博士(パヴィアのSan Matteo病院)、Dr. Emilio Berti博士(Ospedale Maggiore Policlinico)ディ・ミラノ)。

これはリツキシマブ投与に関連するすべての問題を解決するものではありませんが、この治療法が天疱瘡患者を治療する医師に正式に利用できるのは初めてです。 リツキシマブまたは他の治療法を使用するかどうかの決定は、病理の段階、患者の病歴、共存症などについて医師が考慮する必要があります。
最後の考察として、ANPPIは、ステロイドおよび免疫抑制剤に基づく従来の治療法の費用に対して、疾患のリツキシマブベース治療の財政的影響を評価した。
興味深いが驚くべきことではない結果は、リツキシマブの場合、ステロイドと免疫抑制剤を使用する場合よりも、国家保健サービスの総費用が、リツキシマブの場合にどのように低いのかを示しています(例えば、 、モニタリング、および中・長期の免疫抑制療法の副作用の高い割合を治療すること)。
ANPPIが使用しているビジネスケースでは、イタリアの新規患者の推定患者数に基づいて、リツキシマブに基づく治療は従来の免疫抑制治療よりも費用効果が高いことが示されています。 これらの結果により、天疱瘡および類天疱瘡の治療において、このクラスの薬物のさらなる研究にリソースを使用することが最善であろう。

春は空中にあり、IPPFはイニシアチブと強化の種を植えて忙しく、どこにいても患者に利益をもたらします。

認識は、IPPFが果たす役割の大きな部分です。 より多くの人々が私たちの病気について知るほど、より多くの人々がそれについて行うことができます。 2月に28、2013、IPPFは、California State Capitolで初のRare Disease Day啓蒙セッションで、6つの希少疾患組織のグループを率いました。 40以上の人々が、希少疾患の患者さんや看護師の会議のメンバー、Marc Levine(D-CA 10th地区)、IPPF創設者、Janet Segallなど、希少疾患患者や介護者からのお話を聞いていました。 その夜、17の出席者以上の人からの質問に答えるために、テクノロジと20時間の時差にぶつかった日本の橋本崇先生と、もうひとつ成功した国際タウンホールが開催されました。 そして、今月の3月は、自己免疫疾患の認識の月です。

まだあなたに十分な意識がありませんか? IPPFは、訓練と実際に歯科医を対象とした意識向上キャンペーンを進めています。 このキャンペーンは、診断と治療に関するコンセンサスに基づいた成果論文を提供し、2年間のフェローシッププログラムに資金を提供します。 診断前に10ヶ月間に5人の医師が診察されている患者さんは問題です。 大部分の天疱瘡患者は口腔内に関与しているため、これを解決策の一部として認識しています。

毎年の患者会議が開催されており、サンフランシスコはその場所です! Hilton SFO BayfrontでApril 26-28、2013に参加してください(www.pemphigus.org/2013sfでオンライン登録するか、または15ページのフォームを使用してください)。
私は、希少疾患の日を成功に導く彼の仕事のためにMarc Yaleに感謝したいと思います。 Marcは500マイル離れたRDDイベントをコーディネートし、5,000マイル離れたゲストスピーカーがいるTown Hallを調整しました。 彼はマイアミへの2,700マイルでの直接旅行で私と一緒に私たちの医療諮問委員会と皮膚病の連合に会いました。 マルクは多くの才能を持つ人であり、IPPFは彼にとってより優れています。 ありがとう、マーク!

あなたの中には素晴らしい患者物語がいくつかあります。 彼女の2012 Patient Conferenceエクスペリエンスに関するToby Speedの記事と、なぜ彼女が今年戻ってくるのかを調べてください。 テリーマクドナルド博士は、心理学的に話すことで自分のペーシングについて話します。

IPPF理事長Dr. Badri Rengarajanは米国食品医薬品局(FDA)の役員にインタビューしました。 国際的に、イタリアの天疱瘡と天疱瘡協会の理事であるFilippo Lattucaは、イタリアの天疱瘡患者に良いニュースを提供しています。 ジョンダート博士は、ロンドンの類人猿患者のための会議を開催しています。 英国の患者であるスー・ビショップ(Sue Bishop)は、PHCのシャロン・ヒッキー(Sharon Hickey)が米国からイギリスを訪れ、 カナダのダン・グッドウィル(Dan Goodwill)は依然として強くなっています。

私はあなたがこの問題を楽しむことを願っています。