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希少疾患の日は、希少疾患の患者さんのための団結の日です。 私はあなたのために話すことができませんが、私は天疱瘡を持っていることがわかったとき、非常に一人で孤立していました。 その後、私はIPPFのコミュニティを見つけました。 私が暮らしていたものを通って行った人が他にいたことを知っていることはとても慰めになりました。 さまざまな希少疾患を持つ何百人もの人がいると想像してください。

処方薬のコストに対する膨大な公然の抗議があったにもかかわらず、まだ効果的な治療法を持っていない患者のためのイノベーションの必要性に関する一般的な議論はほとんどありませんでした。 1アメリカ人の10はまれな疾患に罹患しており、希少疾患の5%のみが食品医薬品局(FDA)によって承認された治療を受けていると推定されている。

NIHの資金調達に関する一般的な要請に加えて、私は希少疾病に関する最先端の研究の重要性を強調し、治療法をオフレーベルで利用できるようにする医薬品企業にインセンティブを与えるオープン・アクトの意義を強調した。

私たちがP / Pコミュニティ全体を代表して話を分かち合ったとき、私が訪れた議​​員の多くの事務所がジレンマを理解し始めたことが分かりました。 しかし、この問題は、私たちの声が聞こえるようにP / Pコミュニティ全体が努力することは明らかでした。

ワシントンDCで提唱する目的は、意識を広め、IPPFコミュニティ全体に影響を及ぼす好立法のためにロビー活動することです。 Capitol Hill 2016のRare Disease Weekでは、IPPFコミュニティからの7の支持者がいました。

2月の月曜日29、2016は、年の最も稀な日である "うるうたいの日"でした。 しかし、まれな病気のコミュニティのために、それははるかに多くだった:それは国際希少疾患の日だった。

2014の11月に、希少疾患である免疫性血小板減少症(ITP)の化学療法薬リツキサンオフラベルを使用しました。 この決定は、すべての可能な結果を​​慎重に検討した上で行われました。 ITPは致死的な内的出血を引き起こすので、私は救済のために絶望的でした。 この考えは、私の血小板が落ちて、出血のエピソードが重症化するのを見て、私の心の後ろにとどまった。

2月の最後の日に、世界中の何百万人もの人々が希少疾患の日を迎えます。 あなたの地域の出来事やできることを学ぶために、2月の29の前に米国(www.realiseaseday.us)またはグローバル(www.realiseaseday.org)希少疾患の日のウェブサイトを訪れて参加してください。

米国憲法第1条改正案は、すべての市民が選出された公務員と通信する権利を保証します。 だから、あなたは自分自身に "私の議会議員は本当に私の考えを気にしていますか"と尋ねているかもしれません。 さて、答えはYESです!