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Aimee S. Payne、MD、PhD、Nicola J. Mason、BVetMed、PhD

Aimee S. Payne、MD、PhD、Nicola J. Mason、BVetMed、PhD

トランスフォーメーション研究賞は、さらに天疱瘡研究を支援する

ペンシルベニア大学の獣医学部の医学部と病理学の准教授であるNicola J. Mason、BVetMed博士、Perelman Schoolの皮膚科のAlbert M. Kligman准教授、Aimee S. Payne博士ペンシルバニア大学の医学博士は、著名なNIH Director's Transformative Research Awardを受賞しました。 この賞は、非常に革新的な研究で非常に創造的な科学者を支援することによって生物医学的発見のペースを加速するために設立されたNIH共通基金のハイリスク、ハイリワード研究プログラムの一部です。

自己免疫は、体の免疫系が誤って正常組織を攻撃し、それによって慢性関節リウマチ、全身性エリテマトーデスおよび1型糖尿病のような疾患を引き起こす場合に生じる。 ジョンホプキンスの自己免疫疾患研究センターによると、少なくとも1,000万人のアメリカ人は、自己免疫によって引き起こされる80以上の病気に苦しんでいる。 助成金の下で、メイソンとペインは、天疱瘡として知られている自然に発生する自己免疫性皮膚疾患を有するペットの犬を治療するための遺伝子操作された細胞ベースの治療アプローチを評価することを検討している。 犬は自然に天疱瘡を発症する数少ない他の種の一つであり、この状態はヒト患者の天疱瘡を反映している。 この衰弱性疾患でペット犬を治療するこのアプローチの評価は、最終的にヒトのための画期的な治療につながる可能性がある。

「このユニークなアプローチを用いて家系の犬で自己免疫をうまく治療することは、獣医学における画期的なものになるだけでなく、自己免疫疾患がヒトで治療される方法を変える可能性がある」とMason氏は述べた。 我々は、この研究が、自己免疫、移植拒絶反応、感染症および癌を含む広範なイヌおよびヒト疾患に対する細胞免疫療法の翻訳を促進し得ると考えている。

MasonとPayneは、遺伝子工学的に改変されたキメラ自己抗体受容体T細胞(CAART)免疫療法と抗体媒介性疾患の持続的寛解を引き起こすその可能性に焦点を当て続けていきます。

「自然発生の自己免疫疾患を伴う犬のCAART免疫療法の研究は、同様のヒト療法の開発努力と相乗効果があります」とPayne氏は述べています。 「これらの複雑な細胞免疫療法がイヌとヒトに対してどのように働くのかを比較することにより、これらの治療法をいかにして疾患を治す可能性のある方法にするかをよりよく理解するでしょう。

ロンドン大学でBVetMed、ペンシルバニア大学で博士号を取得したMasonは、ボード認定の獣医内科医、免疫学者です。 過去10年間、彼女は、リンパ腫、骨肉腫、および血管肉腫に罹患しているクライアントが所有するイヌにおける免疫系療法の免疫学的反応の評価に積極的に関わってきた。 メイソンの研究室は、現在、B細胞リンパ腫を有するイヌのCAR-T細胞療法を開発中であり、イヌのCAR-T細胞療法を評価する最初の臨床試験でPIとリードの研究者として働いています。

PennVetの全プレスリリースを読む。

親愛なる天疱瘡と類天疱瘡の共同体、

衆議院は、6st世紀治療法であるHR 21(6月15th)に投票する予定です。 IPPFは、患者のコミュニティに、この重要な法律に対する統一された支持を示すよう、現在あなたの担当者に連絡し、共同スポンサーに依頼するよう促しています HR 6、21st世紀治療法.

この法案には、私たちのコミュニティと希少疾患コミュニティ全体に利益をもたらす多くの条項が含まれています。

  • 国立衛生研究所(NIH)への資金調達に数十億ドル
  • 食品医薬品局(FDA)の新たな資金調達に何百万ドルも費やされており、
  • 滞在期間の長さによって発生する OPEN ACTこれには、希な疾患治療の数を2倍にするインセンティブが含まれています
  • 滞在期間の長さによって発生する CURE ACT企業は拡張アクセスポリシーを公開する必要があります
  • 患者に焦点を当てた薬剤開発
  • それは簡単です。 待ってはいけない! あなたの声を聞くためにこのリンクに行きます: http://www.congressweb.com/KAKI/39

アクションアラートに慣れていない人には、簡単な指示があります:
1。 上のリンクをクリックしてください
2。 住所と郵便番号を入力して[行動を取る]をクリックします
3。 残りの個人情報と、21st Century Curesの意味についての個人的なメッセージ(オプション)を記入してください
4。 メッセージを確認して[送信]をクリックします。

21st Century Curesの詳細については、以下を参照してください。 http://energycommerce.house.gov/cures

質問や、天疱瘡と類天疱瘡の共同体に関するアドボカシーに関心をお持ちの方は、Marc Yaleにお問い合わせください marc@pemphigus.org

この記事はもともとhttp://www.medscape.com/viewarticle/840206に投稿されました

希少疾患のための全国組織
希少疾患教育の重要性
ソフィアA.ウォーカー

February 25, 2015

最近、賢明な教授が私のクラスに、私たちの医療専門家は世界で最も強力な人たちだと語った。 確かに、私たちは最も脆弱な人たち、時には人生の最悪の日に会う能力を持っています。 「この職業は、すべての患者に少なくとも何らかの利益をもたらす機会を逃してはならないという特権です」と彼は語った。過去数週間にわたって、私はまれな病気の啓発イベントを計画し、私の医学教育の臨床年に入るために、私は自分自身がこれらの言葉をより頻繁に検討していることがわかりました。 しかし、一日の終わりには、私たちがどれほど強力なのか、本当に不思議です...

希少疾患への私の関心は、高等学校の私の上年に起きました。私が最初にNIA(Nord for Rare Disorders、Inc.)でボランティアを始めた時です。 私は、まれな疾患を持つ患者が経験する多くの障害を発見することに圧倒されました。 技術的なレベルでは、200,000アメリカ人未満に影響を与える疾患はまれであると考えられています。 7000の珍しい病気のうち、約350のみが米国食品医薬品局(FDA)の認可を受けた治療を受けています。 私は、これらの病気の患者の約2/3が子どもであり、重大な落胆に直面して大きな勇気と忍耐を示していることが分かりました。 私はいつも医者になりたいとは思っていましたが、医療の障壁を克服するという冷静な決断を目の当たりにしてから、自分の医学に対する熱意を発見しました。

すべての医師は、思いやりと共感をもって心がけて医療を提供しようと努力しています。 しかし、医療従事者として、私たちは患者の最も声高な支持者でなければなりません。 私はまだ医師ではありませんでしたが、私はまだこの努力に貢献したかったのです。 私は、30人のほぼ100万人のアメリカ人のためのフォーラムを提供したいと思っていました。その声はしばしば医学界では聞き取れない希少疾患です。私はこの情熱を仲間と共有したいと思っていました。 毎年、私の仲間の学生と私は希少疾患意識向上イベントを開催しています。 患者、学生、臨床医、研究者が集まり、希少疾患に関する経験と洞察を共有します。 私たちは、時には初めての時に、自分の話を分かち合うことによって、これらの個人の生活を明るくするよう努めています。

多くの生徒は、稀な疾患について私たちが実際に遭遇する可能性は低いので、それほど多くのことを知る必要はないと考えるかもしれませんが、そうではありません。 実際、医療現場で準備をしている私たち一人一人は、まれな疾患の患者を見るでしょう。この現実のために自分自身を準備することは、これらの患者の生活に与える影響を決定するでしょう。 稀な疾患を有する患者は、診断、治療、および生活の質の維持を含む、医療のあらゆる段階において困難を経験する。 場合によっては、患者は自分の状態について正しい診断を受けずに何年もかかることがあります。 彼らが最終的に答えを得ると、しばしば彼らの状態の治療法はありません。 将来の医師として、これらの見通しを改善することを目指す必要があります。 そうするための最初のステップは、この患者集団の鋭い理解を発展させることを含む。

医学生が希少疾患を学ぶ機会は膨大です。 まれな疾患の経験が、より一般的な疾患を有することとどのように異なるかについての基本的な理解を得ることは、同様に必須です。 国立衛生研究所(NIH)は、 ウェブサイト上の珍しい病気に関連する素晴らしい情報を持っています。 NORDウェブサイト 特定の希少疾患に関する優れた情報を提供する200患者組織の概要やリンクを提供しています。 生徒はNORD学生の無料会員資格を申請することもできます。 bhollister@rarediseases.org。 登録すると、医療キャリアを計画する学生向けに特別にデザインされた毎月のeNewsと四半期のニュースレターが届きます。 ワシントンDCのAmerican Medical Student Association年次大会に参加している場合は、2月の27と28で、希少疾患の患者さんが話を共有する展示ホールのNORDブースに来てください。

稀な病気のイベントで私が耳を傾けている各スピーカーと、私が会う新しい人と一緒に、私たちの努力は、たとえ小さなものであっても、何か良いことをしてくれたという誇りをもう一度忘れてしまいます。 この分野でのアドボカシー活動に携わっている多くの人々と違って、私がこの作業を始めたとき、私はまれな疾患と個人的なつながりを持たなかった。 しかし、これらの苦労を経験した人々を何年にもわたって知り合ってから、私は今、いくつかのことがあると言います。 実際には、私が会った人の思い出であり、私の関心を導き、多くの決定に影響を及ぼし、最終的に私の願望を達成する動機となった意識を高めることに貢献したという満足感です。 私のキャリアの中で一歩一歩前進していくうちに、まれな疾患が私のもとに来て、これからもそうするでしょう。

珍しい病気の擁護に対する私の情熱は、おそらく私を定義し、私を私にしてくれた最も重要な側面になっています。 それは私に方向性を与え、私をリーダーにしてくれて、何か良いことをやる医師の一人になるように私をいつも準備しています。 数年前、私の学部の教授の一人が「あなたはまれな病気の少女ですか?」と尋ねました。彼は、イベントに出席した後に希少疾患を研究するよう促された学生が、彼の研究室で働いていた。 これが希少疾患に対する意識を高める理由です。 毎年一人以上の人がインスピレーションを受ければ、それは結局世界のすべての違いを生むかもしれません。 結局、私たちはすべて一緒に強力であることが分かります。 結局のところ、NORDのモットーによれば、「ただ私たちはまれです。 一緒に我々は強いです。」