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6月の7th(木曜日)に、FDAは中等度〜重度の天疱瘡尋常性疣贅(PV)の成人の治療薬としてリツキサンを承認しました。 Rituxanは、FDAによってPVの承認を受けた最初の生物学的治療法であり、60年を超えてPVの治療における最初の大きな進歩です。

Syntimmuneは最近、尋常性天疱瘡および葉状疱疹患者におけるSYNT1のフェーズ・オブ・コンセプトのフェーズ001b試験からの積極的な予備結果を発表しました。 IPPFが研究や治療に関連する良いニュースを共有することは刺激的です。 Syntimmuneからの完全なプレスリリースが見つかりました こちら。 以下は抜粋です。

FcRnを標的とした抗体治療薬を開発している臨床段階のバイオテクノロジー企業であるSyntimmune、Inc.は本日、尋常性天疱瘡および天疱瘡を患う患者におけるSYNT1のフェーズ001b実証実証試験からの積極的な予備結果を発表しました。 このデータは、フェーズ001a試験で観察されたものと同様の好ましい安全性および許容性プロフィールを有する、SYNT1の臨床的に有意な利益を示した。

「天疱瘡患者には、重篤な症状や合併症に直面している、安全かつ迅速な治療の必要性が明らかに満たされていません」と、大学の助教授であるDonna Culton博士は述べています。ノースカロライナ大学医学部。 Cultonは、フロリダ州オーランドの1-16、19で開催されたInternational Investigative DermatologyカンファレンスでのPhase 2018b試験の予備結果を発表しました。 「これらの予備的データは、潜在的な新しい治療選択肢としてのこの薬物のさらなる研究を支持するSYNT001の処置による安全性ならびにPDAIスコアの急速な低下およびIgGレベルの低下を示す」と、Cultonは述べた。

詳しい情報を含む、Syntimmuneのプレスリリースを読む。

アニストンのイメージGenentechは最近、天疱瘡の将来の治療選択肢に潜在的に影響を及ぼす可能性がある重要なFDAの決定を発表しました。 IPPFでは、研究や治療に関連する良いニュースを共有することができれば、特にエキサイティングです。 Genentechからの完全なプレスリリースが見つかりましたこちら。 以下は抜粋です。

米国食品医薬品局(FDA)はGenentechのSupplemental Biologicsライセンス申請書(sBLA)を受理しており、尋常性天疱瘡(PV)の治療にRituxan®(リツキシマブ)を使用するためのPriority Reviewを付与しています。 昨年、FDAは、PVの治療のために、リツキサン(Rituxan)にブレイクスルー療法指定および孤児薬指定を与えました。

「当社は、尋常性天疱瘡などの限られた治療選択肢を有する希少疾患用医薬品の開発に取り組んでいます」と、チーフ・メディカル・オフィサーであるグローバルプロダクト・ディベロップメントのヘッド氏は述べています。 「この深刻で潜在的に生命を脅かす疾患に対して新しい治療法を患者に提供するため、FDAとの継続的な協力が期待されている」

sBLAの提出は、リツキサンと低用量の経口コルチコステロイド(CS)治療のテーピング療法とCS単独の標準用量とを比較した、Rocheが支援したフランスで実施されたランダム化試験のデータに基づいています新たに診断された中等度から重度の天疱瘡。 研究の結果は、リツキサンが尋常性天疱瘡寛解率の実質的な改善およびCS治療のテーパリングおよび/または停止の成功をもたらすことを示している。 これらの結果は、The Lancet March 2017に掲載されました。 ジェネンテックは現在、リトキサンとCSのテーパリング療法を評価しているPVで別の第3相試験を実施しています(PEMPHIX、NCT02383589)。

Genentechのプレスリリース(追加情報と参考文献を含む)をここで読む。

1月に2013の夫が前立腺がんと診断されました。 ありがたいことに、手術後にはがんがありませんでした。 しかし、2015の5月に、私たちの世界全体が、彼の口に非常に珍しい痛みを持って帰宅したときに、逆さまになっているように見えました。 癌を恐れて戻ってきたトニーは、私たちの家庭医に行き、直ちに生検のために口腔外科医に送られました。 彼は数日で結果を出しましたが、大流行は山火事のように広がりました。

昨年は非常に重要な一年となっています。 私はジャーナリズムの準学士号を取得したばかりで、秋には4年制の大学に転職してBAを務めることになりました。その上で、私は2月に21に転身し、若い成人期のすべての魅力的なことを楽しみにしていました提供しなければならなかった。 まったく同じ月に、すべてが変わった。

IPPFの仕事は、私の天疱瘡が最終的に支配して以来、私が約5年間行っていたことに関心を持ってきました。 私は財団との最初の連絡から、これはすばらしい人々のグループであることを知っていました。 私は、私たちのコミュニティが互いに引き合い合い、互いの集まりを誇りに思っています。 私たちが真剣にお互いを気にかけていることは素晴らしいことです。

IPPFの患者教育者として、私は様々な歯科学校に渡って全国を旅し、天疱瘡の尋常性酒(PV)で私の旅についての講義をする素晴らしい機会を持っています。 一度に100人の人が私の話を聞いてもらえるようにする力強い体験です。 しかし、観客が私に関係することも重要です。 私は人だけではなく、患者です。

あなたは、あなたの尋常性天疱瘡、水疱性類天疱瘡、尋常性天疱瘡、粘液膜性類天疱瘡などのためにあなたを治療している資格のある皮膚科医を見ている間、あなた自身の歯科医、OB / GYN、内科医、眼科医、または耳/鼻/喉スペシャリスト。

すべての医師があなたの状態を認識し、皮膚科医にアクセスできることを確認してください。 彼らが各投薬のために取っている投薬と投薬量を知っていることは重要です。

あなたの医師はすべて、必要に応じて互いに連絡を取る必要があります。 暗闇の中に放置されると、あなたに不利な立場におかれます。 また、主要な歯科治療の予定がある場合は、皮膚科医に相談してください。 処置によっては、フレアアップを防ぐために数日前から数日後に薬を調整することができます。

あなたが私達を必要とするときあなたの角にいることを忘れないでください!

Pemphigus vulgaris(PV)は、細胞間接着に影響を与える自己免疫疾患のパラダイムである。 細胞分裂(腺腫)に至る機構は、治療上の重要な意味を持ち、現在、主な検査を受けている。 このレビューの最初の部分は、デスモソームの細胞接着分子、すなわちデスモグレイン(Dsgs)によって支配されるPVの病原性の古典的な視点に焦点を当てている。 DSG3遺伝子のクローニング、世代DSG3ノックアウトマウスおよびモノクローナル抗Dsg3 IgGの単離は、デスモソーム分子の運命に部分的に依存するPVの病原メカニズムを明らかにする助けとなった。 これらには、転写、翻訳および相互作用レベルでのデスモソームネットワークの摂動、キナーゼ活性化、プロテイナーゼ媒介分解、および高接着が含まれる。 PVモデルの使用により、翻訳研究は、デスモソームカドヘリンの組み立ての基本的な構造、機能、および動力学に光を当てるのに役立った。 基礎研究と応用研究を組み合わせることで、表皮の接着の理解が飛躍的に進歩し、PVにおける細胞 - 細胞剥離機構におけるデスモグレインの独特の役割についての古い誤解を払拭しました。

から: http://informahealthcare.com/doi/abs/10.3109/15419061.2013.763799

尋常性天疱瘡におけるヒト白血球抗原(HLA)クラスI対立遺伝子の役割を示す報告は限られている。 この研究は、イランにおける尋常性天疱瘡とHLAクラスIアレルとの関連性を強調するために考案された。 臨床的、組織学的および直接免疫蛍光所見に基づいて診断された尋常性天疱瘡を有する50人の患者をこの研究に登録した。 対照群は、50健常、年齢および性別が一致する個体からなっていた。 配列特異的プライマー法に基づくポリメラーゼ連鎖反応を用いてクラスI(A、BおよびC対立遺伝子)のHLAタイピングを行った。 この研究は、HLA-B * 44のより高い頻度を示した:02(P= 0.007)、-C * 04:01(P< 0.001)、-C * 15:02(P< 0.001)と-C * 16:01(P= HLA-C * 0.027:06(02)の頻度は対照と比較して患者群において有意に高かったP< 0.001)と-C * 18:01(P= 0.008)は尋常性天疱瘡患者ではコントロールより有意に低かった。 HLAクラスI対立遺伝子、HLA-A * 03:01、-B * 51:01、-C * 16:02ハプロタイプ(4%対0%)の間の連鎖不均衡に関して、P= HLA-A * 0.04:26、-B * 01、-C * 38:12ハプロタイプ(03%対0%)は、素因となることが示唆されているP= 0.01)は保護因子であることが示唆されている。 結論として、HLA-B * 44:02、-C * 04:01、-C * 15:02対立遺伝子およびHLA-A * 03:01、-B * 51:01、-C * 16: 02:06、02:18対立遺伝子およびHLA-A * 01:26、-B * 01、-C * 38:イヌ母集団における尋常性天疱瘡の発症の感受性因子である12ハプロタイプは、 03ハプロタイプは防御的対立遺伝子として考えられる。

記事全文はこちらから:http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/1346-8138.12071/abstract;jsessionid=B90D811159F2CE1C4C357306A37A9D15.d04t04