
36米国の医薬品およびバイオテクノロジー企業のコンソーシアムであるPharmaceutical Research and Manufacturers of America(PhRMA)の新しい報告書によると、いくつかの自己免疫疾患を含む希少疾患が、製薬会社からより注目されている。 2012単独では、孤児性疾患用の13薬(「オーファンドラッグ」)は、FDA(食品医薬品局)によって承認されました。 約452の薬とワクチンは、世界中のほとんどの7,000孤児の病気のために開発中です。
孤児性疾患は、200,000患者未満の疾患として定義される。 しかし、7,000の孤児の病気のほぼ全域で、米国では30人、10%の人々が孤児病の影響を受けています。 天疱瘡と類天疱瘡(P / P)の病気は非常にまれであるため、「超孤児性」疾患とみなされます。 世界中で毎年50,000の新しいP / Pケースがあり、米国には数千人しかいないと推定されています。
希少疾患は、一般的な疾患よりも複雑である傾向があり、疾患を引き起こすために結合する多くの要因があることを意味する。 P / Pの場合、遺伝的危険因子があるように見えますが、これらがどのようにして単独でまたは組み合わせてどのように寄与し、環境(食事や他の病状など)もどの程度貢献しているかはよく分かりません。
幾分偶然にも、複雑な疾病は、薬物開発者の次なる大きなフロンティアである。 高コレステロールのような病気の治療に大きな進歩を遂げた「シンプルな」病気に挑戦した彼らは、麻薬製造者が呼びたいと考えているように、これらの「ぶら下がっている果物」が消費されてきました。 これは、真に、製薬メーカーの間のパラダイムシフトの考え方の時代です。
つまり、新薬の開発コストは非常に高いので、企業は賢明な選択をしなければなりません。 製薬企業やバイオテクノロジー企業が毎年研究開発に費やす金額を計算し、それをFDAが毎年臨床使用が承認されている医薬品の数と比較すると、成功した薬1個あたりの費用は驚異的なXN兆ドルです。 非常に一般的な状態の薬物や糖尿病や高コレステロールのような危険因子を開発するなど、このような莫大な費用を補うことができる者に、新薬の開発を目指す企業が最も興味を持っている理由を想像するのは難しいことではありません。 同様に、希少疾患の複雑な性質を考えると、いくつかの病気が示す「ぶら下がった果実」の中に必ずしもあるわけではありません。
珍しい病気のために新薬の優先順位付けを行う企業にインセンティブを与えるため、1983の孤児医薬品法(ODA)が成立した結果、孤児の薬物状態をFDAに申請することがあります。 この状態で、薬剤は7年間の市場独占権を受け取る。 市場独占権は、7年間の独占期間が他の薬に適用される法律と異なるため、FDAの承認を得て医薬品が承認されるまでは開始されないため、薬物開発企業にとって特に魅力的です。
ODAは大成功を収めたと考えられています。 創業以来、400の孤児の病気のために承認された447薬以上がありました。 同様にPhRMA 2013レポート(phrma.org/sites/default/files/pdf/Rare_Diseases_2013.pdf)に掲載されている印象的なリストも含め、数多くの新薬が開発中です。
開発中の452孤児麻薬のすべてが患者使用のために承認されるわけではありませんが、これは確かに多くの活動です。 PhRMA報告書に含まれているリストの検索と、clinicaltrials.gov(進行中のすべての臨床試験のリスト)の検索では、P / Pに関連した、またはP / Pに向けられた状態についてのテストにおいて、いくつかの薬物が示されている。
自己免疫疾患に適応するフェーズⅠ〜Ⅲ試験(臨床試験の3つの段階があり、薬はすべて合格しなければならず、合理的なレベルの安全性と有効な有効性有効性を示す)において、18新孤児薬が存在する。
新薬は病気の治療の唯一の源ではありません。 別の情報源は、別の適応症のために開発された既存の薬物を、別の適応症のために使用することである。 もともと非ホジキンリンパ腫のために開発されたリツキサン(登録商標)(リツキシマブ)の場合がそうである。 その病気では、CD20と呼ばれるマーカーを持つ免疫系のB細胞(したがって、CD20 + B細胞という名前)はうんざりしています。
P / Pはこの特徴を共有しているため、Rituxan®はP / Pに「オフラベル」として使用されています。 これは抗体ベースの薬物であり、患者に注射する必要があります。 一般に、免疫系の抑制因子(免疫抑制剤)として作用する任意の薬物は、P / Pを含む一連の自己免疫状態を治療するための潜在的候補である。 外来器官の拒絶を防ぐために移植患者のために開発されたもう一つの免疫系抑制剤であるCellCept®(mycophenolate mofetil)は、最近P / Pでの使用が承認されました。
新薬開発のコストが高いことに加えて、孤児性疾患の治療を求める企業は、参加するのに十分な患者を見つけることが難しい。 実際、患者は地理的に分散しがちであり、小児を含むことがある。 試験に参加したり、より多くの情報を得ることに興味を持っている医師や患者は、clinicaltrials.orgにアクセスする必要があります。
P / Pコミュニティ内では、IPPFは臨床試験について学ぶための素晴らしいリソースです。 私たちの医療諮問委員会のメンバーは、治験の捜査官としての役割を果たしており、患者のデータベースにいれば、治験に参加することについて会社に連絡することができます。
例えば、ノバルティスはP / Pの治療を目的とした新薬の中で、BAFF-Rと呼ばれる別のB細胞マーカーを標的とした抗体ベースの薬剤であるVAY736を研究しています。 この研究は非常に初期段階にあり、すぐに患者を募集するべきである。
複雑な孤児の病気のための新薬の開発には熟しています。 新薬を開発している企業には、「低いぶら下がりの果物」が少ないため、ODAが加速するはずの最初の30年に新薬が急増した。